Antysensowne oligonukleotydy to przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, w tym DM1

Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) to złożona, dziedziczna choroba mięśniowa, która wpływa nie tylko na funkcje mięśni, ale też inne układy organizmu. Tradycyjne terapie koncentrowały się dotychczas na łagodzeniu objawów, jednak dynamiczny rozwój medycyny molekularnej otwiera nową, obiecującą perspektywę leczenia. Antysensowne oligonukleotydy (ASO) – krótkie fragmenty RNA lub DNA, które mogą precyzyjnie modulować ekspresję genów – stanowią przełomową technologię terapii genetycznej, już wykorzystywaną w leczeniu takich schorzeń jak rdzeniowy zanik mięśni czy dystrofia Duchenne’a, i obecnie badane także w kontekście DM1. Dzięki nim możliwe jest celowane „naprawianie” toksycznych RNA oraz przywracanie prawidłowych procesów biologicznych na poziomie molekularnym, co daje nadzieję na terapię chorób dotychczas uznawanych za nieuleczalne.

Link do artykułu