DM1 - lek DEL-DESIRAN

Informacja dla członków stowarzyszenia 

Przegląd najważniejszych informacji dotyczących leku DEL-DESIRAN (delpacibart etedesiran) opublikowanych w 2025 roku.

📌 1.  Status leku sierocego (Orphan Drug Designation) w Japonii – kwiecień 2025

Japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) przyznało del-desiranowi status leku sierocego w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).

To pierwsze takie wyróżnienie dla tego leku w Japonii, które ma m.in. przyspieszyć proces konsultacji klinicznych, przeglądu rejestracyjnego i zapewnić ulgi podatkowe.

Lek wcześniej uzyskał podobne statusy w USA i Europie. 

👉 Źródła:

🔗 PR Newswire – Orphan Drug Designation 

https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-biosciences-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-delpacibart-etedesiran-del-desiran-for-treatment-of-myotonic-dystrophy-type-1-302422550.html

🔗 BioSpace – bardziej szczegółowy tekst 

https://www.biospace.com/press-releases/avidity-biosciences-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-delpacibart-etedesiran-del-desiran-for-treatment-of-myotonic-dystrophy-type-1

 

📌 2.  Zakończenie rekrutacji do globalnego badania fazy 3 („HARBOR”) – lipiec 2025

Firma Avidity Biosciences ogłosiła, że w lipcu 2025 r. zakończono rekrutację pacjentów do pierwszego globalnego badania klinicznego fazy 3 nad del-desiranem w DM1 (badanie HARBOR™), obejmującego ok. 150 uczestników.

Topline data (główne wyniki) spodziewane są w drugim kwartale 2026 r. — co stanowi kluczowy krok w kierunku potencjalnego zatwierdzenia leku. 

👉 Źródła:

🔗 RNA News – Complete Enrollment (BeyondSPX) https://ecs00.cozzaenterprises.com/quote/RNA/news/avidity-biosciences-completes-enrollment-for-harbor-first-global-phase-3-trial-of-del-desiran-for-dm

 

🔗 BioSpace – Completion of Enrollment + Plans 

https://www.biospace.com/press-releases/avidity-biosciences-announces-completion-of-enrollment-for-harbor-the-first-global-phase-3-trial-of-delpacibart-etedesiran-del-desiran-for-treatment-of-dm1-and-provides-guidance-on-regulatory-submission

 

📌 3.  Postępy w programie klinicznym i plany rejestracyjne

📍 del-desiran jest kontynuowany w ramach:

globalnego badania fazy 3 HARBOR™,

oraz 

otwartego przedłużenia badania MARINA-OLE™, które już wcześniej wykazało korzyści kliniczne (m.in. zmniejszenie miotonii i poprawę siły mięśni).

Lek został zaprojektowany tak, by adresować przyczynę DM1 poprzez redukcję toksycznego mRNA DMPK.  

📍 Po ukończeniu HARBOR, Avidity planuje złożyć wniosek rejestracyjny (marketing applications) dla del-desiranu w drugiej połowie 2026 r. (USA, UE, Japonia). 

👉 Dalsze konteksty kliniczne i technologiczne znajdziesz tu (dłuższy raport szczegółowy):

🔗 SEC filing – szczegóły programu klinicznego https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1599901/000159990125000148/rna-20250630.htm

 

📌 4. Statusy regulacyjne i wcześniejsze uznania

Chociaż nie w 2025, ważnym tłem jest fakt, że del-desiran wcześniej otrzymał m.in.:

Breakthrough Therapy Designation (FDA),

Orphan Drug i Fast Track (FDA),

Orphan Drug (EMA) 

— wszystkie te statusy wspierają szybszy proces rozwoju klinicznego.